医疗革命只是开始 神奇的CRISPR基因技术将在15类领域大放光彩

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你不是想象过原先某种未来:人类对生物还时需任意“定制”——父母还时需“定制”婴儿,“选取”未来孩子的身高、样貌甚至是瞳色;主人还时需“定制”宠物,选取金毛大小的博美、性格温顺的哈士奇;同样地,主人还还时需“定制”植物,培育不带刺的玫瑰等等。事实上,随着近年来进展太快了 了 的基因组编辑技术(CRISPR)继续向前推进,那此都在原因着实现。

说到底,那此是CRISPR?从本源上讲,CRISPR是细菌遗传密码及其免疫系统的另另另有一个定义性型态。简单来说,在生物进化的现在刚开始,病毒能把买车人的基因整合到细菌,,利用细菌的细胞工具为买车人的基因克隆好友服务,作为应对,细菌进化出了这俩 CRISPR系统,还时需不动声色地把病毒基因从买车人的染色体上切除。

从本质上说,这是一系列短的重复DNA序列,底下有“间隔”。简而言之,细菌利用那此基因序列“记住”攻击它们的每某种特定病毒。细菌将病毒的DNA整合到买车人的基因组中,使之成为CRISPR序列中的间隔物,当这俩 病毒试图再次攻击时,就会被细菌免疫。

而在CRISPR基因序列符近,处在着被称为Cas(CRISPR-associated,CRISPR相关)的基因。关键点来了!一旦被激活,这组基因就会产生某种特殊的酶,这俩 酶和CRISPR一并进化,但会 具有“分子剪刀”的功能,还时需切割DNA。

科学家将这俩 酶命名为Cas9,并太快了 了 掌握了用其切除细胞DNA的技术。随便说说另有其他从细菌中提取的酶,同样具有切割DNA的功能,但会 多次研究表明, Cas9是应用在动物身上效果最好的某种。但会 ,大伙常听说的CRISPR技术,实际上全称应该是“CRISPR- Cas9基因编辑技术”。

变快,科学家们找到了这俩 技术的正确打开土办法 :大伙在用当CRISPR- Cas9切断DNA后,将另另另有一个携带“固定”基因版本的新DNA序列嵌入到多出来的空隙中,为生物“定制”提供了实验基础。另外,科学家还还时需用这俩 技术,删改“敲除”有点痛 不我想要的基因,比如那此原因着遗传疾病的基因。

值得注意的是,原因着伦理方面的因素,CRISPR技术在人类基因编辑方面进展缓慢。鉴于其会对人类基因组,甚至是人类社会造成永久性影响,美国食品药品监督局(FDA)对其持谨慎态度。其他科学家甚至提议暂停CRISPR试验,直到人类了解其更多潜在影响。

相较而言,我国在这方面的争议较小,每项医院的伦理委员会甚至还时需在1天内批复相关项目,从不上报高级别监管部门。迄今为止,我国也是世界上唯一进行CRISPR人体试验的国家,以对抗癌症、HIV和HPV。据报道,针对4期胃癌和鼻咽癌等晚期癌症原因着取得了一定进展,每项受试者跳出了肿瘤缩小的情况汇报。

都在就是,CRISPR原因着处在其他未能了解的副作用,但对于其他用尽所有传统治疗土办法 的患者来说,它原因着是唯一的选取。

以上便是CRISPR技术的原理和发展历程,还时需看出,它随便说说是还时需从“根”上改变人类的技术。不过,要实现这俩 点,不说技术难度,就不是人类在道德伦理上的争辩,也时需很长时间。当然,科学家们就是原因着守着金山挨饿,CRISPR技术很原因着在下面1十个 领域中,率先获得大规模使用,其中包括在人体上的浅层次应用:

一、健康

1、癌症治疗

癌症治疗是CRISPR技术应用最有前途的领域之一。恰好,一现在刚开始,CRISPR的研究重点也是在这方面。科学家们还时需用CRISPR,将正常形式的基因替换为某种有处在问题的致癌基因,从而建立另另另有一个模型,更好地观测癌症的形成、影响,分析原因着的治疗土办法 。

在研究癌症的一并,研究人员还对人体免疫系统下手,试图创造新的免疫疗法来对抗癌症。利用CRISPR,科学家他说还时需培育出能杀灭癌细胞的免疫t细胞。简单来说,未来,人类的免疫系统原因着还时需像抵抗感冒病毒一样抵抗癌症。

以后提到,中国在这方面的研究处在领先情况汇报,而此前老是对人体试验有所抵触的美国,今年也要打破旧例,现在刚开始包括癌症在内的一系列人体研究。据悉,宾夕法尼亚大学的研究人员将第另另另有一个吃螃蟹,不过大伙的项目是镰状细胞疾病。

不过,从目前的研究来看,CRISPR在对抗癌症方面是一把双刃剑。最近的2项研究表明,被CRISPR-Cas9改变的细胞在编辑时,原因着关闭肿瘤抑制基因p53,引发癌症。

2、基因疾病治疗

基因疾病是CRISPR早期应用的原先领域,典型如镰状细胞病——引起红细胞畸形(镰状)并分解的疾病。

在这俩 领域,美国创业公司CRISPR Therapeutics是使用CRISPR的先行者。在试验中,大伙从患者的血液中埋点干细胞,成功使用CRISPR激活基因开关,让细胞恢复健康,再将其送回病人体内。目前,该研究原因着通过测试,CRISPR Therapeutics正致力于将其投入临床试验。

顺着这条路,CRISPR技术还能用于治疗一系列遗传疾病,包括遗传性失明、囊性纤维化、亨廷顿氏舞蹈症等等。

3、传染病治疗

在用CRISPR技术对抗传染病方面,艾滋病研究是重中之重。2017年5月,坦普尔大学和匹兹堡大学研究人员成功利用CRISPR-Cas9技术,关闭了HIV-1的克隆好友(HIV-1原因着了95%的HIV感染),将病毒从受感染的动物细胞中清除。

1年后,日本神户大学的科学家又利用CRISPR,成功删除HIV-1的另另另有一个调控基因,阻止了它在人体内的传播。这俩 结果得到了《自然》杂志的背书,研究人员在文章中指出:“基于CRISPR-Cas9研究的快速进展,HIV-1的功能性治疗原因着变快就会实现。”

4、基因筛查

相对而言,对胚胎进行基因筛选是另另另有一个有争议的应用方向。目前,CRISPR技术在这方面的应用还处在早期阶段,大致还等候在选取婴儿瞳色上。不过在未来,它还大有潜力可挖掘。

举个例子,科学家们正在研究某种“体外配子发育”(IVG)技术,试图在不时需精子和卵子的情况汇报下,仅从口腔擦拭获得细胞中提取DNA,人工制发明人权受精卵。在IVG过程中使用CRISPR技术,科学家就还时需相对容易地修复或编辑基因,消除疾病,甚至赋予胚胎遗传优势。

此外,CRISPR也原因着被用来处置流产。弗朗西斯克里克研究所的研究小组使用CRISPR,成功阻止了1种原因着胚胎崩溃的蛋白质产生。

5、器官移植

器官移植和捐赠是另另另有一个复杂的过程,目前市场处在严重的供不应求情况汇报,即使移植完毕,病人也总遭到排斥反应的威胁。根据美国器官共享联合网络的数据,每10分钟都在1人被列入全美器官移植名单,同事,每天有20人在等候移植时死亡。

然而,CRISPR技术带来的异种移植技术,原因着还时需改变局面。所谓“异种移植”,就是将另某种动物的细胞、组织或器官移植到人体内。

利用先进的基因组编辑工具探索异种移植的原因着性,这是由CRISPR先驱者创建的eGenesis实验室率先提出的概念。按照设想,研究人员还时需使用CRISPR将人类干细胞注射到动物,比如猪的体内,让其生长,一并,大伙用CRISPR-Cas9干预,使之长成某种器官,如心脏、肝脏、胰腺等。

对于人类来说,这项技术还有很长的路要走,但会 异种移植原因着在老鼠身上成功试验:科学家们成功用老鼠细胞在老鼠体内培育了大鼠胰脏。

6、诊断

目前的医疗诊断,时需患者亲自前往医疗现场,还时需较长时间埋点结果,带宽缓慢。杜德纳(Jennifer Doudna)创建的猛犸生物科学公司声称,大伙“基于CRISPR的疾病检测平台”,还时需提供远超目前标准的诊断土办法 。

按照大伙的描述,利用CRISPR技术,病人只需将某种疾病样本激活检测卡,卡片就会跳出可见的颜色变化,为医疗人员提供诊断土办法 。据其表述,大伙的目标是为医院、病人提供快速、廉价和简便易行的疾病检测土办法 。

二、动物&农业

7、农作物培育

从杂交水稻到转基因农作物,在农业领域,人工选取更大、更优质的农作物是某种惯例。现在,CRISPR技术大大扩展了研究人员改变作物的基因工具箱。

CRISPR还时需用来培育适应性更强,更有或营养的作物。类似,随着全球变暖,干燥的气候条件和真菌疾病正在威胁西非(世界上超过一半的巧克力产地)的可可植物。为此,加州大学伯克利分校的创新基因组研究所与糖果制造商Mars协作,正使用CRISPR技术来培育抗病可可。

而在纽约,博伊斯·汤普森研究所(Boyce Thompson Institute)利用CRISPR技术对番茄基因进行了编辑,创造了“自我修剪”的番茄。在这俩 番茄植株上,四根绳子 枝条都能长出更多的果实,番茄心智心智性性性性性早熟的句子 期后,会自动和植株“一刀两断”,农民们还时需收获干干净净的无蒂番茄。

8、食物保存

2014年,我国科学家利用CRISPR技术,培育出了某种抗白粉病的面包小麦。2016年4月,白纽扣蘑菇成为第另另另有一个获得美国农业部批准的、经CRISPR技术编辑的食物,这俩 蘑菇在改良后,还时需抵抗褐变。而在未来,CRISPR技术原因着会消灭传统的防腐剂。原因着用其在食品基因中写入防腐型态,但会 带来毒性还比防腐剂小,绝对会受到反加进剂运动支持者的热烈欢迎。

9、酿酒

加州大学伯克利分校生物学家利用CRISPR技术培育出了某种酵母菌。这俩 酵母还时需在不会啤酒花的情况汇报下,酿发明人权含有 啤酒花风味的啤酒。除了改变酿造土办法 外,更重要的意义在于,这项发现能减少酿酒行业的浪费。目前,使用啤酒花酿制1品脱啤酒,时需1000品脱左右的水;而在使用转基因酵母替代或补充啤酒花后,还时需极大减少耗水量。

10、宠物和兽医服务

在动物研究上,CRISPR技术就不处在人体试验中的诸多禁忌,但会 其进展也相对太快了 了 。

2015年,我国科学家成功用CRISPR技术改良了2只狗的基因。在改良后,这2只名为“大力神”和“天沟”的小猎犬身上跳出了更多肌肉,奔跑能力也得到了加强。同年,北京基因组研究所利用另某种基因编辑土办法 TALENs,在小型宠物猪身加进进了定制的颜色和图案。

无论是肌肉狗还是雕花猪,都就是CRISPR技术在动物改造领域的小试牛刀,其扎得迫的应用原因着是在兽医领域。目前,兽医研究人员正研究用CRISPR处置猪疾病的传播、提高繁殖能力,以及反过来,通过注射经过扭曲的基因,在几代之内破坏动物繁殖能力,以控制种群数量。

11、动物保护和复现灭绝生物

随着CRISPR研究的推进,研究人员跳出了1种神奇的想法:这俩 技术原因着还时需“复活”灭绝物种。类似,“再生与恢复”组织的科学家们正在使用CRISPR技术试图带回猛犸象的杂交后代,试图重现猛犸象310000年前的威风。

研究小组的目标是将猛犸象的基因拼接到大象胚胎基因组中,创发明人权具有猛犸象所有型态的猛犸象-大象杂交体。大伙希望,复活的猛犸象才能将北极苔原重新转化为草原,为应对气候变化尽一份力,并为现代医学研究和大型哺乳动物保护做出贡献。哈佛大学科学家信心满满地表示,大伙明年就能都看猛犸象的“复活”。

三、生物科技

12、药物研发

目前的药物研发过程漫长、昂贵,还处在其他障碍,CRISPR技术的应用还时需颠覆这俩 过程。研究人员还时需使用CRISPR“敲除”特定基因,筛选出特定的有益于疾病的基因,以及和耐药性有关的基因,以开发更有效的治疗土办法 。

此外,建立“疾病模型”来测试新药老是是另另另有一个复杂和昂贵的过程。但CRISPR技术还时需让研究人员快速、低成本、精确地创建疾病模型,但会 在那此模型上测试大伙的药物供应,使之快速进入早期临床阶段。

13、新材料研发

除了老生常谈的治病话题以外,CRISPR技术还还时需用于工业生物技术领域,比如研发新材料。

专注于CRISPR的非治疗应用的创业公司Caribou Bioscience提供基于CRISPR的工具,改善工业发酵过程,革新化学品和酶的生产过程。大伙还用CRISPR操纵微生物,生产新的化学品。潜在的新型生物材料包括香精、香精和工业洁净室产品。换句话说,CRISPR技术不仅是科学界的阳春白雪,其产物更有原因着飞入寻常百姓家。

四、能源

14、生物燃料

2017年6月,合成基因组公司联手埃克森美孚,培育出了某种含有 石油的藻类,还时需转化为燃料。

当然,这都在说让藻类直接分泌石油,就是研究人员使用CRISPR-Cas9在内的技术,识别和“关闭”藻类中调节脂肪生产的蛋白质。但会 ,那买车人工藻类在保持生长带宽的情况汇报下,还时需产生2倍于野生类似的脂肪,成为生物燃料的绝佳原材料。

该组织的长期目标是创造“可持续的、可再生的生物燃料,与从地下开采石油相比具有成本竞争力”,研究人员目前正在努力扩大藻类燃料的规模。

五、国家安全

15、生化武器

2016年2月,美国前国家情报总监克拉珀(James Clapper)将基因编辑加入了“大规模杀伤性武器和扩散武器”构成的威胁名单。克拉珀指出,基因组编辑的研究,原因着会推进潜在有害生物制剂或产品的生产。此外,CRISPR技术还还时需培育携带病毒的蚊子、消灭关键作物的瘟疫或危险的病原体。

美国国家科学院认为,要找到应对此类威胁的有效对策非常困难。随着CRISPR技术的发展,其作为武器和防御工具的用途必将扩大。

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